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Studio FIREFISH Parte 2: profilo di sicurezza di Risdiplam nei bambini con atrofia muscolare spinale di età compresa tra 1 e 7 mesi


Sono stati presentati i risultati dello studio FIREFISH ( Parte 2 ). La sperimentazione registrativa ha valutato la sicurezza e l’efficacia del farmaco Risdiplam in 42 bambini di età compresa tra 1 e 7 mesi, affetti da atrofia muscolare spinale ( SMA ) di tipo 1.

L’efficacia è stata valutata in termini di percentuale di bambini in grado di stare seduti senza supporto per almeno cinque secondi a 12 mesi di trattamento in base alla scala BSID-III ( Gross Motor Scale delle Bayley Scales of Infant and Toddler Development, terza edizione ).

La sicurezza di Risdiplam nello studio FIREFISH è risultata in linea con il profilo di sicurezza già noto e non sono stati identificati nuovi eventi avversi.
Finora, in tutte le sperimentazioni, sono stati trattati oltre 400 pazienti, senza riscontro di eventi avversi correlati al farmaco in grado di indurre l'interruzione dlelo studio.

L'atrofia muscolare spinale è dovuta a una mutazione del gene SMN1 ( survival motor neuron 1 ) che determina una carenza della proteina SMN, espressa in tutto l’organismo.
Risdiplam è un farmaco sperimentale che interviene sullo splicing ( quindi la modificazione dell’RNA messaggero da cui verrà prodotta la proteina ) di SMN2.

In precedenza erano stati presentati i risultati della Parte 2 dello studio SUNFISH, una sperimentazione volta a valutare l’efficacia e la sicurezza di Risdiplam in persone di età compresa tra 2 e 25 anni con atrofia muscolare spinale di tipo 2 o 3.

A novembre 2019, l'Agenzia regolatoria statunitense FDA ( Food and Drug Administration ) aveva accordato a Risdiplam la Priority Review. ( Xagena Medicina )

Fonte: Roche, 2020

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