Medicina
L'Agenzia regolatoria EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea ( UE ) per Imcivree ( Setmelanotide ) per supportare la perdita e la gestione del peso nei pazienti a partire dai 6 anni di età con obesità causata dalle seguenti malattie genetiche rare: carenza di pro-opiomelanocortina ( POMC ) – inclusa la carenza di proproteina convertasi subtilisina / kexina di tipo 1 ( PCSK1 ) – e carenza del recettore della leptina ( LEPR ) negli adulti e nei bambini.
Queste condizioni devono essere confermate da test genetici prima che un paziente possa iniziare il trattamento con Imcivree.
Il deficit di POMC, PCSK1 o LEPR influenza la via del recettore della melanocortina 4 ( MC4R ) che è responsabile della trasmissione dei segnali su quando mangiare e quando smettere di mangiare.
I pazienti con queste carenze hanno continuamente fame e diventano gravemente obesi nei primi anni di vita, spesso a partire dall'infanzia.
Queste condizioni sono estremamente rare. Finora in tutto il mondo sono stati segnalati meno di 50 pazienti con deficit di POMC, 90 con deficit di LEPR e 50 con deficit di PCSK1.
Setmelanotide, il principio attivo contenuto in Imcivree, agisce attivando un percorso nel cervello che controlla l'appetito e la sensazione di sazietà. Questo aiuta i pazienti a mangiare di meno e a perdere peso.
Il parere del Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell'EMA si basa principalmente su due studi che hanno valutato 21 pazienti.
Nel corso degli studi, l'80% dei pazienti POMC e il 45.5% dei pazienti LEPR hanno raggiunto almeno il 10% di perdita di peso dopo circa un anno di trattamento.
Gli effetti indesiderati più comuni osservati negli studi clinici sono stati reazioni nel sito di iniezione, scurimento della pelle, nausea e mal di testa. ( Xagena )
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