Medicina
Cilta-cel ( Ciltacabtagene autoleucel ) è una terapia sperimentale CAR-T diretta alla proteina BCMA, in fase di sviluppo per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario.
La terapia CAR-T è basata su una tecnologia altamente personalizzata in cui le cellule T del paziente vengono riprogrammate per colpire ed eliminare il tumore.
I risultati più recenti dello studio CARTITUDE-1 sono stati presentati al Congresso annuale 2020 dell'American Society of Hematology ( ASH ).
I dati hanno mostrato un elevato tasso di risposta complessiva pari al 97%, con il 67% dei pazienti che ha raggiunto una risposta completa stringente.
A un follow-up mediano di 12.4 mesi, la durata mediana delle risposte ( DOR ) e la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) non sono state raggiunte.
CARTITUDE-1 è uno studio multicentrico in aperto di fase 1b/2, in corso di svolgimento, per la valutazione della sicurezza ed efficacia di Cilta-cel negli adulti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario, nel 99% dei casi risultato refrattario all'ultima linea di trattamento precedente e nell'88% dei casi refrattario a tre classi di trattamento: il tumore non ha risposto, o ha cessato di rispondere, a un agente immunomodulante ( IMiD ), a un inibitore del proteasoma ( PI ) e a un anticorpo anti-CD38.
Obiettivo primario dello studio CARTITUDE-1 è definire la sicurezza e confermare la dose di Cilta-cel, indicata dal primo studio sull'uomo con cellule CAR-T LCAR-B38M ( studio LEGEND-2 ), e valutare la risposta complessiva come endpoint primario di efficacia di Cilta-cel.
Cilta-cel è una terapia sperimentale a base di cellule T che esprimono un recettore chimerico di antigene ( CAR-T ) finalizzata al trattamento dei pazienti con mieloma multiplo.
Il disegno comprende una CAR-T strutturalmente diversificata con due anticorpi a dominio singolo mirati a BCMA.
Le cellule CAR-T rappresentano un approccio innovativo per l'eliminazione delle cellule tumorali sfruttando le capacità del sistema immunitario del paziente.
BCMA è una proteina con espressione elevata sulle cellule del mieloma.
Il mieloma multiplo è un tumore incurabile del sangue che ha origine nel midollo osseo ed è caratterizzato da un'eccessiva proliferazione delle plasmacellule.
In Europa, nel 2018 sono stati diagnosticati oltre 48.200 casi di mieloma multiplo e sono morti più di 30.800 pazienti.
Approssimativamente il 50% dei pazienti affetti da mieloma multiplo non sopravvive più di 5 anni dalla diagnosi, e quasi il 29% dei pazienti non sopravvive oltre 1 anno dalla diagnosi.
Anche se il trattamento può portare alla remissione della malattia, per i pazienti vi sono alte possibilità di ricaduta perché attualmente non esiste una cura.
Il mieloma multiplo refrattario si verifica quando la malattia di un paziente avanza entro 60 giorni dall'ultimo trattamento.
La recidiva di tumore si verifica quando la malattia si manifesta nuovamente dopo un periodo di remissione iniziale, parziale o completa.
Mentre in alcuni casi il mieloma multiplo è totalmente asintomatico, in altri casi viene diagnosticato a causa di sintomi quali problemi alle ossa, basso emocromo, ipercalcemia, insufficienza renale o infezioni.
I pazienti che recidivano dopo il trattamento con le terapie standard, come gli inibitori del proteasoma e gli agenti immunomodulanti, hanno prognosi infausta e necessitano di nuove terapie per il controllo continuativo della patologia. ( Xagena )
Fonte: Janssen Pharmaceutical, 2021
XagenaHeadlines2021
