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L'FDA ha approvato Luxturna per la distrofia retinica ereditaria


L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Luxturna per il trattamento dei bambini e degli adulti con distrofia retinica associata a mutazioni biallelica del gene RPE65.

Luxturna ( Voretigene neparvovec ) è la prima terapia genica a somministrazione diretta approvata negli Stati Uniti per combattere una malattia causata da mutazioni in un gene specifico.

Luxturna fornisce una copia normale del gene RPE65 alle cellule della retina, che producono la normale proteina che converte la luce in un segnale elettrico, con l'obiettivo di ripristinare la visione.
Un virus adeno-associato presente in natura è stato utilizzato come veicolo per trasferire il normale gene RPE65 alle cellule della retina.

La distrofia retinica associata alla mutazione biallelica del gene RPE65 colpisce da 1.000 a 2.000 pazienti negli Stati Uniti.

La sicurezza e l'efficacia della terapia sono state stabilite in un Programma di sviluppo clinico con 41 pazienti, ciascuno con mutazioni bialleliche di RPE65, confermate.
L'evidenza di efficacia primaria era basata su uno studio di fase 3 che ha riguardato 31 pazienti.
I pazienti che hanno ricevuto Luxturna hanno dimostrato miglioramenti significativi nella loro capacità di completare un percorso ad ostacoli a bassi livelli di luce. rispetto a un gruppo di controllo. ( Xagena )

Fonte: FDA, 2017

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