Medicina
Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell’Unione Europea ha espresso parere favorevole in relazione all’uso di Emicizumab ( Hemlibra ) per la profilassi di routine degli episodi di sanguinamento in persone affette da emofilia A con inibitori del fattore VIII.
Il CHMP ha raccomandato l’utilizzo di Emicizumab in tutte le fasce d’età.
Quasi un soggetto con grave emofilia A su tre può sviluppare inibitori a seguito del trattamento con le terapie sostitutive del fattore VIII.
Questo aumenta il rischio di sanguinamenti potenzialmente letali o di episodi di sanguinamento ripetuti che possono causare danno articolare a lungo termine.
La raccomandazione del CHMP è basata sui risultati di due studi clinici registrativi condotti su persone affette da emofilia A con inibitori, gli studi di fase III HAVEN 1 e HAVEN 2.
Nello studio HAVEN 1 su adulti e adolescenti ( di età uguale o superiore a 12 anni ) affetti da emofilia A con inibitori, la profilassi con Emicizumab ha evidenziato una riduzione statisticamente significativa dei sanguinamenti trattati pari all’87% ( rischio relativo [ RR ] = 0.13; p inferiore a 0.0001 ), rispetto a nessuna profilassi.
In una analisi intra-paziente unica nel suo genere, la profilassi con Emicizumab ha prodotto una riduzione statisticamente significativa dei sanguinamenti trattati pari al 79% ( RR = 0.21, p = 0.0003 ), rispetto al precedente trattamento di profilassi con agenti bypassanti osservato nell’ambito di uno studio non-interventistico, condotto prima dell’arruolamento nello studio HAVEN 1.
I risultati ad interim dello studio HAVEN 2 su bambini di età inferiore a 12 anni affetti da emofilia A con inibitori, hanno evidenziato che l’87% ( intervallo di confidenza [ IC ] al 95%: 66.4; 97.2 ) dei bambini sottoposti a profilassi con Emicizumab ha manifestato zero sanguinamenti trattati.
Da un’analisi intra-paziente condotta su 13 bambini che avevano partecipato allo studio non-interventistico, la profilassi con Emicizumab ha prodotto una riduzione dei sanguinamenti trattati pari al 99% ( RR = 0.01; IC al 95%: 0.004; 0.044 ) rispetto al precedente trattamento con agenti bypassanti.
Gli eventi avversi più comuni, osservati aggregando i dati degli studi clinici e che si sono verificati in almeno il 10% dei pazienti trattati con Emicizumab, sono stati le reazioni in corrispondenza della sede di iniezione e la cefalea.
Nello studio HAVEN 1, tre soggetti hanno manifestato eventi di microangiopatia trombotica e due hanno sviluppato eventi trombotici gravi quando, di media, un dosaggio cumulativo di concentrato di complesso protrombinico attivato maggiore di 100 U/kg/24 ore è stato somministrato per 24 ore o più a pazienti in profilassi con Emicizumab. ( Xagena )
Fonte: Roche, 2018
XagenaHeadines2018
