Medicina
L’Agenzia statunitense FDA ( Food and Drug Administration ) ha garantito lo stato di revisione prioritaria a Blinatumomab, un farmaco sperimentale destinato al trattamento degli adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B, recidivata o refrattaria, negativa per il cromosoma Philadelphia.
Blinatumomab è un anticorpo bispecifico BITE, che attiva le cellule T indirizzandole verso le cellule leucemiche CD19-positive.
La FDA concede la revisione prioritaria ai farmaci che possono offrire importanti progressi nel trattamento oppure fornire un trattamento in assenza di una terapia adeguata.
I risultati di uno studio di fase 2 presentato all’ASCO Annual Meeting ha mostrato che Blinatumomab apparso sicuro ed efficace negli adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B, negativa per il cromosoma Philadelphia, recidivata o refrattaria.
L'analisi ha incluso 189 pazienti ( età mediana, 39 anni, range 18-79 ).
Tutti i pazienti avevano avuto una recidiva entro 12 mesi dalla diagnosi primaria o avevano ricevuto trapianto allogenico di cellule staminali ( ASCT ).
Blinatumomab è stato somministrato per infusione endovenosa continua in un regime di 4 settimane di trattamento ( fase on ) e di 2 settimane di pausa ( fase off ).
I risultati hanno mostrato che il 43% dei pazienti ha raggiunto remissione completa o remissione completa con parziale recupero ematologico.
L’80% delle risposte si è verificato durante il primo ciclo di trattamento.
Le risposte si sono verificate in tutti i sottogruppi di pazienti, compresi quelli che avevano o non-avevano subito la terapia di salvataggio o trapianto allegenico di cellule staminali.
Tra i responder, il 74% ha dimostrato malattia minima residua.
La sopravvivenza mediana priva di progressione è stata di 5.9 mesi, mentre la sopravvivenza mediana globale è stata di 6.1 mesi.
Gli eventi avversi più comuni per tutti i gradi osservati nei pazienti trattati con Blinatumomab sono stati: piressia ( 59% ), cefalea ( 35% ) e neutropenia febbrile ( 29% ).
Gli eventi avversi di grado 3 o superiore, più frequentemente riportati, includevano: neutropenia febbrile ( 26% ), anemia ( 15% ) e neutropenia ( 15% ).
Tre pazienti hanno presentato eventi avversi correlati al trattamento di grado 5: un caso di infezione da Candida e due casi di sepsi. ( Xagena )
Fonte: Amgen, 2014
XagenaHeadlines2014
