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EMA: Venetoclax, un farmaco orfano per la leucemia mieloide acuta


L’EMA ( European Medicines Agency ) ha concesso a Venetoclax la designazione di farmaco orfano per il trattamento della leucemia mieloide acuta, la più comune forma di leucemia tra gli adulti.
Venetoclax è una terapia sperimentale orale che agisce inibendo la proteina BCL-2.

Negli Stati Uniti, l’FDA ( Food and Drug Administration ) ha di recente concesso a Venetoclax la designazione di terapia altamente innovativa ( Breakthrough Therapy Designation ) e di farmaco orfano ( Orphan Drug Designation ) per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta.

La leucemia mieloide cronica rappresenta il tipo più comune di leucemia acuta negli adulti. Generalmente colpisce la fascia di età più avanzata della popolazione ed è poco comune nelle persone di età inferiore ai 45 anni: l’età media delle persone che ne sono affette è pari a 67 anni.
In presenza di leucemia mieloide acuta, l’organismo produce una quantità eccessiva di un tipo specifico di globuli bianchi ( i mieloblasti ) che proliferando provocano un deficit delle cellule sane del sangue.
In Europa, l’incidenza annuale di leucemia mieloide acuta è stimata fra 1 su 33.000 e 1 su 25.000 abitanti.

Il composto sperimentale orale Venetoclax è un inibitore della proteina BCL-2 ed è attualmente in fase di studio per il trattamento dei pazienti affetti da diverse malattie tumorali.
La proteina BCL-2, che viene sovra-espressa in presenza di alcune malattie tumorali, impedisce l’apoptosi ( morte cellulare programmata ) di alcune cellule, fra cui i linfociti.
Venetoclax è stato disegnato per inibire in maniera selettiva la funzione della proteina BCL-2. ( Xagena )

Fonte: Abbvie, 2016

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