Medicina
Elranatamab ha ricevuto la Breakthrough Therapy Designation dalla Food and Drug Administration ( FDA ) degli Stati Uniti per il trattamento di persone con mieloma multiplo recidivato o refrattario ( RRMM ).
Elranatamab è un anticorpo bispecifico ( BsAb ) diretto a BCMA / CD3.
La designazione di terapia innovativa da parte della FDA ha lo scopo di accelerare lo sviluppo e la revisione di un medicinale destinato a trattare una malattia grave o pericolosa per la vita, e le prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie esistenti.
Gli anticorpi bispecifici sono una nuova forma di immunoterapia oncologica che si lega e coinvolge due diversi bersagli contemporaneamente.
Un braccio si lega direttamente agli antigeni specifici sulle cellule tumorali e l'altro braccio si lega alle cellule T.
Elranatamab è progettato per legarsi a BCMA, che è altamente espresso sulla superficie delle cellule del mieloma multiplo, e al recettore CD3 presente sulla superficie delle cellule T, creando un ponte e attivando le cellule T ad uccidere le cellule del mieloma.
L'affinità di legame di Elranatamab per BCMA e CD3 è stata progettata per suscitare una potente attività anti-mieloma mediata dalle cellule T.
Elranatamab viene somministrato per via sottocutanea, offrendo maggiore praticità rispetto alla somministrazione per via endovenosa, mitigando in tal modo il rischio di potenziali eventi avversi, come la sindrome da rilascio di citochine ( CRS ).
La designazione di terapia innovativa si basa sui dati di follow-up a 6 mesi della coorte A ( n=123 ) di MagnetisMM-3, uno studio di fase 2, in aperto, multicentrico, a braccio singolo che sta valutando la sicurezza e l'efficacia della monoterapia con Elranatamab nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario.
I pazienti hanno ricevuto Elranatamab per via sottocutanea ( SC ) 76 mg settimanali ( QW ) con un regime di dose iniziale di 2 step-up somministrati durante la prima settimana.
Lo studio ha dimostrato che Elranatamab ha presentato un profilo di sicurezza gestibile e, a un follow-up mediano di 6.8 mesi, i pazienti hanno raggiunto un tasso di risposta globale ( ORR ) del 61.0%. Tra i responder, c'era il 90.4% di probabilità di mantenere una risposta per 6 mesi o più.
L'evento avverso più comune emergente dal trattamento ( TEAE ) indipendentemente dalla causalità è stata la sindrome da rilascio di citochine ( 57.9% ), con la maggior parte degli eventi segnalati di grado 1 ( 43.2% ) o di grado 2 ( 14.2% ).
Oltre alla designazione di terapia innovativa, Elranatamab ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della FDA e dall'Agenzia europea per i medicinali ( EMA ) per il trattamento del mieloma multiplo.
Secondo gli ultimi dati disponibili, ci sono oltre 34.000 nuovi casi di mieloma multiplo diagnosticati ogni anno negli Stati Uniti, e 176.000 a livello globale.
Nonostante i progressi del trattamento, il mieloma multiplo rimane incurabile. La sopravvivenza globale mediana è poco più di 5 anni e la maggior parte dei pazienti riceve quattro o più linee di terapia. ( Xagena )
Fonte: Pfizer, 2022
XagenaHeadlines2022
