Medicina
Secura Bio ha ritirato volontariamente un'indicazione per Copiktra ( Duvelisib ) negli Stati Uniti per il trattamento dei pazienti con linfoma follicolare recidivante / refrattario che erano stati sottoposti a trattamento con 2 precedenti terapie, dopo aver valutato il farmaco e aver discusso con la FDA ( Food and Drug Administration ).
Queste misure hanno evidenziato che il costo, la logistica e i tempi per i requisiti post-marketing non erano più giustificati. Copiktra continuerà a essere sviluppato per i pazienti con linfoma a cellule T.
Nel settembre 2018, Copiktra aveva ricevuto l'approvazione accelerata da parte della FDA, ma è stato necessario uno studio di conferma prima di ricevere la piena approvazione.
La decisione di ritirare l'indicazione non influisce sulle altre indicazioni approvate.
L'approvazione iniziale si basava sui risultati dello studio DUO di fase 3 e dello studio DYNAMO di fase 2.
Nello studio DUO, a 319 pazienti con leucemia linfatica cronica ( LLC ) recidivante / refrattaria e linfoma a piccoli linfociti ( SLL ) è stato somministrato Duvelisib per via orale a capsule formulate da 5 mg e 25 mg oppure Ofatumumab ( Arzerra ) per via endovenosa 100 mg/5 ml o 1000 mg/50 ml.
Dopo che i pazienti avevano ricevuto 18 cicli di Duvelisib, i pazienti erano stati in grado di continuare il trattamento fino a progressione della malattia o a tossicità inaccettabile.
I pazienti non dovevano superare le 12 dosi di Ofatumumab.
La durata mediana dell'esposizione a Duvelisib è stata di 13 mesi rispetto a 5 mesi per Ofatumumab.
La sopravvivenza mediana libera da progressione ( PFS ) è stata di 16.4 mesi nel gruppo Duvelisib e di 9.1 mesi nel gruppo Ofatumumab ( hazard ratio, HR=0.40 ).
I pazienti hanno presentato un tasso di risposta globale ( ORR ) del 78% nel gruppo Duvelisib contro il 39% nel gruppo Ofatumumab.
Nello studio DYNAMO, 83 pazienti con linfoma non-Hodgkin indolente sono stati trattati con 25 mg di Duvelisib. I pazienti hanno completato 13 cicli di trattamento della durata di 28 giorni ciascuno fino a progressione della malattia o a tossicità inaccettabile.
Per ricevere un trattamento aggiuntivo, i pazienti dovevano avere evidenza di una risposta completa o parziale.
La durata mediana dell'esposizione a Duvelisib è stata di 5 mesi.
Duvelisib ha prodotto un tasso di risposta globale del 42%, con 1 paziente che ha ottenuto una risposta completa. Inoltre, 34 pazienti hanno raggiunto risposte parziali.
La durata della risposta ( DoR ) variava da 0 a 41.9 mesi.
Si sono verificate infezioni gravi nel 31% dei pazienti, di cui il 4% ad esito fatale.
Un totale del 18% dei pazienti ha anche manifestato diarrea o colite grave / fatale, con meno dell'1% dei casi ad esito fatale.
Inoltre, il 5% ha manifestato una polmonite grave, con esito fatale in meno dell'1% dei casi.
Gli effetti avversi più comuni che si sono verificati in più del 20% dei pazienti sono stati: diarrea o colite, neutropenia, rash, affaticamento e piressia.
Duvelisib è un inibitore PI3K. L'attuale indicazione negli Stati Uniti è per i pazienti con leucemia linfatica cronica o linfoma a piccoli linfociti recidivanti / refrattari dopo 2 linee di trattamento e ha ricevuto la designazione rapida per il linfoma periferico a cellule T. ( Xagena )
Fonte: Secura Bio, 2021
XagenaHeadlines2021
