Medicina
L’European Medicines Agency ( EMA ) ha raccomandato Holoclar, il primo prodotto medicinale di terapia avanzata ( ATMP ) a base di cellule staminali, per l’approvazione nella Unione Europea.
Holoclar trova indicazione nel deficit di cellule staminali limbari ( LSCD; limbal stem cell deficiency ) in forma moderata-grave, causato da lesioni oculari chimiche o fisiche.
Le cellule staminali limbari sono localizzate nello strato basale dell’epitelio del limbo, il bordo che separa la cornea dalla sclera.
Queste cellule sono importanti per rigenerare l’epitelio corneale. Le ustioni chimiche e fisiche possono produrre perdita di queste cellule, causando carenza di cellule staminali limbari.
La LSCD è una patologia rara; si stima che nella Unione Europea interessi 3.3 persone su 100.000.
I sintomi del deficit delle cellule staminali limbari sono: dolore, fotofobia, infiammazione, neovascolarizzazione corneale, perdita della trasparenza della cornea, ed eventuale cecità.
Holoclar è un equivalente di tessuto vivente che viene trapiantato nell’occhio ( occhi ) lesionato ( lesionati ) dopo rimozione dell’epitelio corneale danneggiato.
E’ prodotto partendo dalle cellule prelevate tramite biopsia da una piccola area non-danneggiata ( minimo 1-2 mm2 ) della cornea del paziente. Le cellule prelevate sono cresciute in laboratorio ( coltura cellulare ).
Holoclar offre, in alcuni casi, una alternativa al trapianto per la sostituzione dell’epitelio corneale danneggiato, e ha dimostrato di aumentare la probabilità di successo di un trapianto di cornea in presenza di un esteso danno oculare.
Holoclar riduce il rischio di rigetto rispetto al trapianto di tessuto da un donatore e non richiede un intervento chirurgico sull’altro occhio del paziente in quanto viene eseguita solo una piccola biopsia per raccogliere le cellule, riducendo così il rischio di danni per l'occhio sano.
Inoltre, Holoclar è anche adatto qualora entrambi gli occhi siano colpiti da deficit di cellule staminali limbari in forma moderata-grave.
Il CAT ( Committee for Advanced Therapies ) e il CHMP ( Committee for Medicinal Products for Human Use ) hanno concesso una autorizzazione di tipo condizionato, in quanto i dati forniti nel dossier registrativo sebbene abbiano dimostrato che i benefici siano superiori ai rischi, non sono del tutto esaustivi; pertanto, la società produttrice, Chiesi, dovrà condurre un ulteriore studio sull’uso di Holoclar. ( Xagena2014 )
Fonte: EMA, 2014
XagenaHeadlines2014
