Medicina
L’anticorpo monoclonale Emicizumab ha raggiunto l’endpoint primario nello studio HAVEN 1: nei soggetti con emofilia A e inibitori del fattore VIII.
La profilassi con Emicizumab ha ridotto il numero di sanguinamenti nel corso del tempo.
Lo studio di fase III HAVEN 1 era volto a valutare la profilassi con il farmaco in soggetti di età uguale o superiore a 12 anni, affetti da emofilia A e aventi inibitori del fattore VIII.
Dallo studio è emersa una riduzione statisticamente significativa del numero di sanguinamenti nel tempo, in soggetti trattati con Emicizumab in profilassi, rispetto ai soggetti che non hanno ricevuto trattamento in regime di profilassi.
Sono stati inoltre raggiunti tutti gli endpoint secondari, compresa una riduzione statisticamente significativa del numero di sanguinamenti nel tempo con la terapia di profilassi con Emicizumab, nell’ambito di un confronto intra-paziente in quei soggetti precedentemente sottoposti a trattamento profilattico con agenti bypassanti.
Gli eventi avversi più comuni che si sono osservati durante il trattamento con Emicizumab, sono state le reazioni in corrispondenza della sede di iniezione, in linea con gli studi precedenti.
Due pazienti hanno manifestato eventi tromboembolici e altri due hanno sviluppato una microangiopatia trombotica. L’aspetto comune tra i casi di eventi tromboembolici e la microangiopatia trombotica, è che si sono tutti verificati in pazienti in profilassi con Emicizumab e che, in aggiunta, hanno ricevuto un concentrato di complesso protrombinico attivato per trattare sanguinamenti che erano insorti.
Nessuno degli eventi tromboembolici ha necessitato di terapia anticoagulante e un paziente ha ripreso il trattamento con Emicizumab. ( Xagena )
Fonte: Roche, 2017
XagenaHeadlines2017
